A gyógyszeripar segít! VALÓBAN?
2019. január 03. írta: thejaszaic

A gyógyszeripar segít! VALÓBAN?

 

Hello kedves Olvasóm!

Először is kérlek engedd meg, hogy az idei év első blogbejegyzésében az alkalmat megragadva egy sikeresebb, vidámabb, boldogabb új esztendőt kívánjak neked, legyen olyan a 2019-es éved, amilyennek szeretnéd. Aztán bele is csapok a lecsóba. A ma reggeli 'lapszemlémen' csak úgy rohant velem szembe ez a már tartalmában is érdekes, de a végkövetkeztetésében letaglózó cikk, melyet az Index - Tudomány (rovata) jegyez. Egy gyógyszerről, illetve a gyógyszeriparról általában, és annak morális helyzetéről is lesz benne szó. Ajánlom figyelmedbe:

" ...... A lipoprotein-lipázhiány egy ultraritka genetikai rendellenesség, egymillióból átlagosan 2-3 embert érint. Az ebben szenvedőknek egy génmutáció miatt nem termeli a szervezetük a lipáz nevű enzimet, ami a vérben levő zsír lebontásában játszik nagy szerepet. A betegség genetikai hátterét egy kanadai-holland egyetemi kutatócsoport derítette fel sok éves kutatómunkával még az 1980-as évektől kezdve, és ezzel felcsillant a reménysugár a gyógyítására is. Addig az egyetlen, úgy-ahogy működő megoldást az extrém zsírmentes diéta jelentette, de ezzel együtt is egy merő hasnyálmirigy-gyulladás volt az érintettek élete, rendszerint májkárosodással, diabétesszel, és nehezen elviselhető hasi fájdalmakkal súlyosbítva. A betegek vére súlyosabb eseteknél nem a megszokott vörös, hanem nagyjából úgy néz ki, mint a tejszín.

23950746_7feccc220eb60a9d42f71d408c115f5c_wm.jpg

A kutatók 1998-ban céget alapítottak a gyógyszer kifejlesztésére, és egy újabb évtizednyi évnyi munka, illetve 100 millió dollár fejlesztési költség árán sikerült is előállniuk a megoldással, egy forradalmian új terápiával. A Gylbera nevet kapott szert injekciósorozatban adták be a páciens combizmába, és sokmilliárdnyi genetikailag módosított vírust tartalmazott – ezek vitték be a beteg szervezetébe a korrekt gént, ami beindította a lipáz termelését. A szert nagyon nehezen sikerült csak engedélyeztetni Európában (a hatóság először azt írta elő, hogy 342 beteggel végezzenek klinikai tesztet, miközben egész Európában csak 250 betegről volt tudomása az egészségügyi ellátórendszernek), Amerikát pedig meg sem próbálták első menetben. A kutatók cége, az Amsterdam Molecular Therapeutics bele is roppant a költségekbe, a szer így az Uniqure nevű céghez került, ami frissen ment a tőzsdére, így rengeteg pénze volt.

Az Uniqure osztott-szorzott, és a fejlesztési és előállítási költséget, illetve a páciensek potenciális számát figyelembe véve meghatározta az árat, ahol hosszú távon megtérüléssel kecsegtet a biznisz: 1,6 MILLIÓ DOLLÁR PER KEZELÉS.

Később ezt egymillióra csökkentették, de még így is a világ legdrágább gyógyszereként került be a sajtóba a Glybera 2012-ben. Ahogy az várható volt, nem rohanták meg a klinikákat a betegek, hogy rögtön kérnek az aranyárban mért génterápiából. Az UniQure 2015-ben kénytelen volt feladni az amerikai engedélyezést, és a szer európai jogait 31 millió euróért eladta az olasz Chiesi Farmaceutici gyógyszeripari vállalatnak. (Ami egyébként egy súlyos PR-katasztrófán volt túl éppen, miután 2014-ben monopolhelyzetbe vásárolták magukat egy koraszülöttek légzését segítő szer piacán, és azon mód 4000 százalékkal megemelték az árát.)

23952330_89b1ff1e448fe234dcde6e6c48f050e8_wm.png

De az olaszok is hiába próbálkoztak, nem sikerült összehozni a fizetőképes keresletet a csodagyógyszerrel. Az injekciókúrát egyetlen páciens kapta csak meg, az árat (900 ezer eurót) a német DAK egészségbiztosító fizette ki hosszas tárgyalások után. A terápia sikeres volt, a beteg, egy 43 éves német nő tünetei megszűntek. Végül 2017-ben, amikor az európai engedély licence lejárt, a Chiesi határozott, hogy nem újítja meg azt. A raktáron maradt három adagot jelképes áron, 1-1 euróért adták oda egy olasz és két német beteg orvosainak. Mindhárom páciensnél sikerrel járt a kezelés.

A Glybera jelenleg a világon sehol nem engedélyezett, annak ellenére, hogy bizonyítottan hatásos és biztonságos. A lipoprotein-lipázhiányban szenvedők számára továbbra sincs remény a gyógyulásra. A szer története pedig látványos illusztrációja annak, hogy ha a gyógyszerfejlesztést és -gyártást profitorientált vállalatok végzik, ők a piac törvényei szerint nem fognak veszteséges üzletbe pénzt ölni. Ha egy betegség túl kevés embert érint és túl drága, akkor sem fogják gyógyítani, ha egyébként képesek lennének rá! ......"  (forrás: Index.hu)

Szóval valószínűleg ezért van az (legalábbis velem), hogy amikor szépen megkomponált, szívhez szóló, kedves, már-már filmszerű gyógyszerreklámot látok a tv-ben - és manapság főleg ilyet látok - erős ellenérzésekkel, és minimum durva szkepticizmussal szemlélem az aktuális 20 másodpercet. Remélem ma is segíthettem. 

A bejegyzés trackback címe:

https://thejaszaic.blog.hu/api/trackback/id/tr2514530780

Kommentek:

A hozzászólások a vonatkozó jogszabályok  értelmében felhasználói tartalomnak minősülnek, értük a szolgáltatás technikai  üzemeltetője semmilyen felelősséget nem vállal, azokat nem ellenőrzi. Kifogás esetén forduljon a blog szerkesztőjéhez. Részletek a  Felhasználási feltételekben és az adatvédelmi tájékoztatóban.

Haloperidol 2019.01.09. 15:22:11

"ha a gyógyszerfejlesztést és -gyártást profitorientált vállalatok végzik"

Kedves blogger, és szerinted mi lenne az alternatíva?

Tudtad pl, hogy az okológiai indikációban kezdett gyógyszerfejlesztések ~90%-a, a neurológiai indikációban kezdett gyógyszerfejlesztések ~85%-a elbukik (hatástalanság vagy rossz biztonságosság miatt), azaz hiába a befektetett sok 10 és 100 millió dollár vagy euró, a gyógyszergyárnak soha egy fillér haszna sem lesz ezeken?

Ha 8-10 gyógyszerfelesztésből 1-et tudnak piacra vinni kb 10-15 éves fejlesztési periódus után ezek a cégek, és ezt kb 7-10 évig tudják úgy árusítani, hogy a konkurrens cégek ne csináljanak másolatot a gyógyszerről, valahol be kell hozni a veszteséget, hogy ki tudják fizetni a kutatókat, dolgozókat, akik a világ legjobban képzett szakemberei között vannak. A részvnyesekről nem is beszélve, akik joggal szeretnék látni a tőkéjük megtérülését.

Vagy szerinted az adófizetőknek kellene finanszírozniuk non-profit módon az ilyen iszonyatosan kockázatos vállalkozásokat, mint egy gyógyszer fejlesztése és fejlesszenek állami cégek?

Te pl beleegyeznél abba, hogy a befizetett adódat olyan projektbe fektesse az állam, ahol a kockázat hatalmas, a siker esélye minimális, és te vagy a családod pl soha az életben nem is kap abból a gyógyszerből, csak mondjuk 100 vag 1000 ember a világon? (mondjuk egy tipikus ritka betegségre történő gyógyszerfejlesztés esetén)

Ja és nyilván csakis akkor kaphat belőle az a 100 vagy 1000 ember, ha sikeres a fejlesztés, ami ugye nagyobb eséllyel bukik el, mint nem.

Vagy hogyan kellene működnie ennek szerinted? Tudsz valami jobbat?